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还记得2021年“国家队”灵魂砍价吗?成功将罕见病脊髓性肌萎缩症(简称“SMA”)的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录，为罕见病治疗迎来新希望。在第16个“国际罕见病日”来临前夕，脊髓性肌萎缩症口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，并于3月1日起正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，为那些饱受疾病困扰的家庭再添一缕生活的曙光。
今日上午，湖南省儿童医院迎来一批罕见病患儿，他们在得知口服药纳入医保的利好消息后，专门赶来参加医院举行的义诊活动。
省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩症属常染色体隐性遗传病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。近几年来，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，更多患者可以获得更长的生存期。
由于罕见病患病人少，市场需求有限，因此，罕见病药物也被形象地称为“孤儿药”。此外，即使罕见病有药可医，一些罕见病药物的“天价”，也超出绝大部分人的支付能力，让患者望而却步，陷入无助的境地。补齐罕见病患者的用药短板，成为建设中国医保制度的一项重要内容，也是每年国家医保谈判中备受关注的热点。
2023年1月18日，国家医保局、人力资源和社会保障部正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。本轮医保谈判再次聚焦罕见病患者等特殊人群，SMA口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，成为中国首个SMA口服疾病修正治疗药物。
吴丽文表示，利司扑兰适用于2月龄及以上的SMA患者。它是一个靶向的小分子修正药物，可以穿透血脑屏障，同时作用于中枢和外周，提高全身多系统SMN的蛋白水平，患者受益更广。研究数据表明，利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率显著提高，呼吸和吞咽功能获得改善，2型和3型SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。口服给药的形式也让SMA治疗更加便利，医生可根据患者年龄和体重设定好给药剂量，患者在家就可以治疗，有助于提高治疗依从性。对进一步改善我国SMA患者生存现状、实现SMA长期规范诊疗管理都有着重要意义。
利司扑兰将于2023年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元。湖南省内患者使用该药可按双通道政策进行报销，居民医保报销60%，职工医保报销70%，按照患者年龄和体重可推算出患者报销后所需的年自付费用在0.9万至4万之间。同时，口服给药方式让居家治疗成为可能，有效节约住院、手术、家庭陪护、往返等经济成本，极大地减轻了家庭负担。
“每一个小群体都不应该被放弃，每个生命都应该被善待。”吴丽文感言，近年来，国家高度重视、大力推进罕见病防治事业，不断提升患者用药保障，解决好“缺医少药”的困境，提升治疗的“可及性、可负担性”也被提上日程。利司扑兰加速进入国家医保，为患者家庭带来更多希望，也彰显出国家对罕见病群体的重视，以及在推进罕见病防治和健康中国战略上的决心。“这不仅是一份厚重的爱，也是一个郑重的承诺。”
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